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알닐람 파마슈티컬스는 RNA 간섭(RNAi) 치료제 연구 분야의 선두 주자입니다. RNAi는 세포 내에서 서열 특이적 유전자 발현 침묵 및 조절을 위해 자연적으로 발생하는 생물학적 경로입니다. 알닐람의 상업용 RNAi 치료제 제품에는 온파트트로 및 암부트라(hATTR 아밀로이드증 치료용), 기블라리(급성 간성 포르피린증 치료용), 그리고 옥슬루모(원발성 고수산뇨증 1형 치료용)가 포함되며, 이 모든 제품은 알닐람이 개발하고 상업화했습니다. 또한, 렉비오(고콜레스테롤혈증 치료용)와 큐피틀리아(혈우병 A 또는 B 치료용)는 각각 알닐람의 파트너사인 노바티스와 사노피에 의해 상업화되고 있습니다. 또한, 심혈관-대사 질환, 신경과학, 혈액학을 포함한 다양한 치료 분야에 걸쳐 여러 임상 프로그램들을 보유하고 있습니다.
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