Intellia Therapeutics (NTLA)

इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स एक जीन-एडिटिंग कंपनी है जो Crispr/Cas9-आधारित चिकित्सीय के विकास पर केंद्रित है। Crispr/Cas9 का अर्थ है क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट (Crispr)/Crispr-एसोसिएटेड प्रोटीन 9 (Cas9), जो जीनोमिक डीएनए के विशिष्ट अनुक्रमों को सटीक रूप से बदलने के लिए एक क्रांतिकारी तकनीक है। इंटेलिया इस तकनीक का उपयोग आनुवंशिक रूप से परिभाषित बीमारियों के इलाज के लिए करने पर केंद्रित है। यह इन विवो और एक्स विवो थेरेपी का उपयोग करके कई जीन एडिटिंग दृष्टिकोणों का मूल्यांकन कर रहा है ताकि उन बीमारियों का समाधान किया जा सके जिनकी उच्च अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताएं हैं, जिनमें एटीटीआर एमाइलॉयडोसिस, वंशानुगत एंजियोएडेमा, सिकल सेल रोग और इम्यूनो-ऑन्कोलॉजी शामिल हैं। इंटेलिया ने अपनी पाइपलाइन को आगे बढ़ाने के लिए कई कंपनियों के साथ सहयोग किया है, जिनमें नैरो-मोएट रीजेनरॉन और वाइड-मोएट नोवार्टिस शामिल हैं।

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